每年6月是全球重癥肌無力關愛月，同時每年的6月15日是重癥肌無力關愛日。全身型重癥肌無力作為一種罕見的慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，其特征是肌肉無力的反復發生和易疲勞，具有病程長、難治愈、易復發的特點，不僅嚴重影響患者的日常生活、社會交往和工作能力，急性加重時甚至會危及生命。早在2018年，全身型重癥肌無力就已被納入我國《第一批罕見病目錄》。
哈爾濱醫科大學附屬第二醫院神經內科四病區副主任、主任醫師李磊教授認為，如今，隨著對重癥肌無力疾病認知的加深，重癥肌無力的治療手段逐漸演變，創新生物靶向治療給患者帶來了帶病但不發病的新希望。與此同時，得益于國家政策的支持，特別是創新藥被納入醫保報銷，全身型重癥肌無力患者醫有所藥、藥有所保，已經有越來越多的患者能夠用得上、用得起國際前沿的生物靶向治療手段，得以重返正常生活和工作。
李磊在門診為患者看診
據了解，自今年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄在全國正式實施以來，用于治療全身型重癥肌無力的創新藥、全球領先的FcRn拮抗劑目前已被納入醫保報銷。以哈爾濱市為例，符合報銷條件的患者，醫保報銷后年治療個人自付費用降低至最低6萬多元，極大減輕了治療負擔。
新突破，“雙達標”成為重癥肌無力新治療目標
李磊表示，當前，臨床醫生和患者都比以往更加追求達到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達標”狀態，所謂“雙達標”狀態，就是在控制藥物治療副作用小的前提下達到微小狀態，即幫助患者實現疾病緩解和癥狀控制，并減輕治療副作用、提高生活質量。據介紹，長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經驗判斷和傳統治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，然而這些傳統治療手段在一定程度上能改善肌無力癥狀，但在疾病控制、長期安全性等方面存在明顯不足，導致患者可能存在肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠期腫瘤等風險，遠不能滿足患者恢復正常生活和工作的需要，實現雙達標的治療目標非常困難。
“值得關注的是，近年來隨著FcRn拮抗劑這類生物靶向治療手段的問世和臨床應用，無疑為重癥肌無力患者提供了癥狀有效控制和安全性雙重達標的有力武器。”李磊說，“門診中我碰到不少患者，他們的治療愿望其實非常簡單，就是通過規范治療達到雙達標的狀態，從而能夠像普通人一樣正常生活，甚至重回工作崗位，重新找到人生價值和社會價值。”
創新藥生物靶向療法納入醫保，哈爾濱患者年治療自付費用最低6萬多元
“今年剛納入醫保目錄的創新生物靶向療法FcRn拮抗劑，其作用機制獨特，能靶向清除IgG抗體，且對非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出。從短期來看，這類生物靶向治療手段能夠幫助患者迅速地緩解和控制癥狀，盡早、盡快實現雙達標；從長期應用來講，最大程度地減少副作用是重中之重，靶向生物制劑不僅能夠幫助患者延緩復發、減少病情波動，并且有效降低激素的使用劑量，副作用更小，為實現長期雙達標也提供了有力選擇。”李磊強調。
FcRn拮抗劑是國內可醫保報銷的拮抗劑，主要用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。據悉，納入醫保目錄前，按照一年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用該藥物的年治療費用約為40萬元左右；納入醫保后，哈爾濱本地患者報銷比例約為52%-72%，按照一年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫保報銷后年治療個人自付費用最低6萬多元。
李磊說，如今，我國重癥肌無力臨床診療已經進入生物靶向治療新時代，靶向生物制劑納入國家醫保目錄，大幅降低了患者的經濟負擔，使理想的“雙達標”狀態不再可望而不可及。借助生物靶向治療手段，實際上，重癥肌無力患者能夠通過長期規范的治療和管理，將疾病長期維持在穩定狀態，減少肌無力危象的發生和反復住院，同時最大程度減少長期用藥的副作用，真正回歸正常生活和工作。（木白）